这两日，一篇题为
《一个父亲的选择：
铤而走险自制药，还是等着孩子死去》
的文章刷屏网络
高中学历父亲
为救儿子冒险自制药的壮举
引起网友热议
今年30岁的徐伟
从没想过自己有一天会引发大面积关注
徐伟2岁半的儿子洋洋，在刚出生半年确诊为Menkes综合症。目前该病在新生儿中的发病率约为十万分之一，没有药物能够治愈。
在《一个父亲的选择：铤而走险自制药，还是等着孩子死去》一文中提到，国际上，补充组氨酸铜常被用作对Menkes的对症治疗。在境外，这种简单的化合物通常以院内制剂的形式存在。国内也有医生曾试图推动组氨酸铜作为院内制剂，但囿于院内试剂整体收紧、行政审批手续繁琐、儿童注射液要求更加严格，最终不了了之。于是，大陆家长的常见选择是，去中国台湾和美国的医院拿药。
但是一场新冠疫情断了境外就医拿药的渠道，徐伟开始走上危险重重的自制药之路。
药剂制配完成后
先给自己注射做实验
这位无任何医学经验和科研背景仅高中学历的父亲，在查阅了五六百篇医学论文后，根据论文的配比，自己购买原料药配制成组氨酸铜制剂。药剂制备完成后，他先给自己注射做试验。
目前他已将自己一间20平米的杂物间改造成了封闭式的实验室，买了器材和原料，将进一步研究基因治疗。
组氨酸铜制备完成，徐伟将残留的液体倒入培养皿做无菌检验（图自“八点健闻”微信公众号，陈鑫摄）
徐伟说：
“对于我这个做父亲来说，
也许我拯救不了他的生命，
但是我不能让他白来这世上一趟。”
看完这位父亲的故事
网友感慨万千
被如山的父爱击中
有网友表示不支持效仿
如果不是无奈到极致
又舍不得孩子
谁会去弄这个
这种感觉能懂
希望能有奇迹
静脉注射剂生产非常严格
专家对药品安全性表示担心
对于徐伟的尝试，北京协和医院原药剂科主任张继春表示了对于药品安全性的担心，“作为静脉注射剂生产都是非常严格的，加的助溶剂是否是药用规格，加的量都有严格规定，自己制作药品谁也不会表态可以用。”
听闻这位父亲的自制药经历后，张继春也感慨：“他能做到这一步，可以说是奇迹了”。与此同时，她同样反复强调，这种方法，可以理解，却不合规。作为个人，张继春同情罕见病家庭的遭遇，而且也没有治疗方法，只能任由病人“死马当活马医”。但从专业角度，她认为，不管是从药物监管还是临床使用层面，都不会鼓励这种行为。
徐伟昨连发2条微博回应
并表达求助之意
昨日，微博认证为“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”的用户@不负我时光 出面发声，连发2条微博回应相关问题，并表达求助之意。
在第一条微博中，@不负我时光 感谢众人对孩子病情的关心和鼓励。
在第二条微博中，@不负我时光 先是集中回应了人们关心的一些问题。关于化合物安全性方面，@不负我时光 表示已根据药典尽量达到环境的洁净度，空间也用过氧乙酸灭菌过，空气沉降菌与浮游菌都通过检验，制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌，并且所有原料均采用药用级，最后也会通过TSA接种验证无菌，鲎试剂检测细菌内毒素。关于孩子用药后的相关状况，@不负我时光 表示，化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用，所以开始培养间充质干细胞，希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。
之后，@不负我时光 表达了求助之意。一方面，他表示，生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵，而孩子病了之后所有收入来源都断了，加上搭建实验室和研发后期的基因药物，囊中羞涩，希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。
另一方面，@不负我时光 也希望能有专家提供支持，他称自己对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻，希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问。另外，他还想根据孩子突变位点设计prime editor的RNA，通过构建质粒体外验证编辑效率，在此方面也希望有关的专家可以提供帮助。
最后，@不负我时光 再次表达了感谢之意，表示自己一路走来从来没有听到过这么多的鼓励和支持，“我相信没有什么困难是战胜不了的，图大于其细，图难于其易，希望总是有的，孩子会好的！”
孩子是宝贝也是动力
为了你
父母会自愿变身超人
只希望能有奇迹
来源 | 新闻晨报
