据央视新闻报道，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在今年的医保目录药品谈判中。
2019年12月底，济南时报·新黄河客户端曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。彼时，一针诺西那生钠注射液售价69.97万元，挡住了大多数患儿的治疗路。
据蓝V视界报道，如今诺西那生钠注射液进入医保后，有业内人士透露，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。 如今，被患儿家长们称为“天价救命药”的诺西那生纳纳入医保，这也就意味着，SMA患儿将进入有药可用、有药用得起的时代。“改变了SMA孩子们的命运。”有患儿家长如是说。
经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
据济南时报报道，脊髓性肌萎缩症是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因;携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就有25%的概率会生下患儿。Ⅰ型一般病发于出生6个月内，Ⅱ型病发于6-18月内。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直至不能呼吸。不幸地，石头、名熙都成为被“抽中”的孩子，名熙是Ⅰ型，石头则是Ⅱ型。
2019年2月22日，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液获国家药品监督管理局批准。
2019年3月，国家医保局公布了《2019年国家医保药品目录调整方案(征求意见稿)》，第一次明确提出优先考虑罕见病、儿童用药。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液正式在中国上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。
2019年5月31日，中国初级卫生保健基金会宣布，“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”正式启动，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。该援助项目在第一年提供药物买一赠三，往后用药都是买一赠一，即便如此，平均下来，每年也需自费110万。10月10日，国内首批10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗。
【来源：九派新闻综合】
