2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录种。在罕见病领域，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医” “医无所药”“药无所保”的困境。
罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，从2019年国家医保药品目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药品种通过谈判的方式进入医保目录。治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物，就在今年的谈判品种中。这场谈判，双方进行了一个半小时。
医保药品谈判再现灵魂砍价：
国家医保局谈判代表：
“这个价格很困难”
“你们是不是已经尽到最大的努力了？”
“你们确认尽最大努力了？”
“我想你们再商量一下”
“希望你们再努力一下”
“价格离进一步谈还有一定距离”
谈判现场
药企代表数次外出打电话请示
终于用“最大努力”谈判成功！
曾近70万一针罕见病救命药纳入医保:
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见病。
据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。治疗这种罕见病的一种药物诺西那生钠注射液，就在今年的医保目录药品谈判中。
经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
11种药品被调出目录，是否会影响用药？
据了解，本次调整中，有11种药品被调出目录。针对这一调整是否会对相关疾病的治疗用药产生影响，发布会上，国家医疗保障局医疗保障事业管理中心副主任隆学文表示，经过专家评审，这11个药品均为临床价值不高且可替代，或者是近几年在国家招采平台采购量较小的药品。这些药品的调出，经过了专家认真、严格论证，按程序确定。
隆学文表示，在评审过程中，专家们将药品的可替代性作为了一个重要的指标。被调出的药品在现有的目录内，均有疗效相当或者更好的药物可供替代。同时，这些药品的调出也为更多新药、好药纳入目录腾出了空间，因此不会对相关疾病的治疗用药带来影响。
综合央视新闻报道
